2021年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，且常常危及生命。在罕见病领域，普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段，绝大部分罕见病患者和家庭都面临着“病无所医”“医无所药”“药无所保”的困境。
7种罕见病用药纳入目录
画面中的孩子得了一种罕见病，脊髓性肌萎缩症（SMA），由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病，脊髓性肌萎缩症已被纳入国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
该病在欧美人群存活新生儿中的发病率约为1/10000，携带者频率1/40—1/50，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统，呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
很多患儿家长带着孩子们四处求医。治疗这种罕见病的一种药物就在今年的医保目录药品谈判中。
小馨悦的妈妈 李笑笑：当时公布了价格，69.7万元一针，第一年需要打6针，到第二年降到55万一年，我们就又等了半年。等到商业保险可以报销10万，青岛有个大病可以报20万，就是报销30万块钱，我们自己可以掏25万的时候，我们才选择给她打这个针。希望国家政府部门给我们一部分补贴，对于我们来说也是减轻一下经济压力的负担。
而经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。
谈判现场再现“灵魂砍价”
罕见病患者的用药一直是国家医保药品目录调整过程中重点关注的品种，从2019年国家医保药品目录常态化调整以来，每年都会有罕见病用药品种通过谈判的方式进入医保目录，累计已经达到45种。治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的一种药物就在今年的谈判品种中，在这场谈判中，双方用了一个半小时，企业谈判代表进行了8次商量。
国家医保局谈判代表张劲妮在谈判开始前表示，“我们希望企业在第一轮报价，就要拿出最大的诚意……每一个小群体都不应该被放弃……我们的目标是一致的，而且我们也不希望套路……”
第一次报价
企业谈判代表：总部授权的报价是53680元每瓶。
国家医保局谈判代表 张劲妮表示，从目前这个价格来看，差异真的很大。
第二次报价
企业谈判代表：48000元每瓶
国家医保局谈判代表 张劲妮：“中国医保基金今年实际上是非常困难的年份，包括新冠肺炎的前期，医保基金的减征缓征……所以我们对国家医保局今年仍然有勇气来开展我们的医保谈判工作，确实是也体会到了，人民健康至上的这种非常大的决心……”
第三次报价
企业谈判代表：45800元每瓶
国家医保局谈判代表 张劲妮：“45800这个价格很困难，希望企业再努力”。
第四次报价
企业谈判代表：42800元每瓶
国家医保局谈判代表 张劲妮：“这个价格离我们要进一步谈判还有一定的距离”。
第五次报价
企业谈判代表：40800元每瓶
国家医保局谈判代表 张劲妮：“继续努力……”
第六次报价
企业谈判代表：37800元每瓶
国家医保局谈判代表 张劲妮：“37800这个价格，我们可以继续谈……我们谈判组队低价的可以调整的空间是0，我们就是按照这个底价，你们踩进来我们相遇，踩不进来我们就是平行线，真的很艰难，其实刚才我觉得我眼泪都快掉下来了……”
企业谈判代表：“我们也是，我们也快掉眼泪了……”
第七次报价
企业谈判代表：35918元每瓶
国家医保局谈判代表 张劲妮：“这个价格，我觉得你们好像缺乏诚意的……这个小学数学题真的不难……”
第八次报价
企业谈判代表：34020元每瓶
国家医保局谈判代表 张劲妮：“这个价格，我觉得前面的努力（都白费了），我真的有点难过……”
最后敲定
国家医保局：33000元每瓶
企业谈判代表最终经过商量，同意了这个价格！